Det är värt det!

English version below

Ett nytt läkemedel för behandling av Alzheimers sjukdom är på väg ut på marknaden. Det är mycket efterlängtat. Allt började med en upptäckt som professor Lars Lannfeldt och hans forskargrupp, då med laboratorier vid KI och Novum, gjorde när dom analyserade en speciell form av amyloid-Β peptid (AΒ).  AΒ är en del (=peptid) som klipps ut från ett större protein och bildar amyloida plack i hjärnan, vilket tros leda till Alzheimers sjukdom. Det visade sig att detta speciella AΒ (med den arktiska mutationen) klibbade ihop på ett annat sätt än vanligt AΒ och forskargruppen tog fram antikroppar som binder till denna speciella form av AΒ. Och på den vägen är det. Nu 25 år senare och efter mycket enträget arbete både inom akademin och industrin är alltså ett nytt läkemedel på väg att godkännas av FDA*. Det heter än så länge Lecanemab och är en antikropp som kan ges i tidiga stadier av Alzheimers sjukdom, det tar bort placken och bromsar ner försämringen av kognitionen. Det är inte så att patienten blir helt frisk igen, men sjukdomsförloppet ändras. Vi som forskar inom fältet, patienter och anhöriga fylls med hopp om att det går att påverka sjukdomen. Det finns bieffekter som med alla läkemedel och vi kommer att behöva diagnostisera och undersöka patienterna noggrant innan dom kan få läkemedlet. Vi kommer också att behöva ta fram andra typer av läkemedel som till exempel påverkar inflammation, autofagi, och mitokondriefunktion och som kan ges i kombination med antikroppar mot amyloida plack för att kunna påverka sjukdomens olika stadier. Faktum är att ca 75% av de läkemedelskandidater som nu är ute i klinisk prövning riktar sig mot andra molekyler än AΒ/amyloida plack och tau (ett protein som bildar nystan i nervcellerna).

Jag var i San Francisco i slutet på november på konferensen där resultaten från den stora fas 3-studien med Lecanemab presenterades. Man kunde ta på stämningen i den stora salen där uppåt 2000 personer spänt lyssnade till resultaten. Så många gånger har vi hört negativa nyheter från olika kliniska prövningar, men nu: det ser bra ut! Så hatten av för Lars Lannfeldt och hans kollegor vid KI, Uppsala universitet och det företag han startat. Ni visar att det är värt det! Det är värt att tro på sin idé, forska fokuserat, satsa allt, samarbeta och inte ge upp.

NVS har bedrivit forskning om Alzheimers sjukdom sedan 1980-talet då professor Bengt Winblad kom till Huddinge sjukhus och började bygga upp den geriatriska kliniken parallellt med klinisk och experimentell forskning. Bredden på denna forskning är imponerande och omfattar frågeställningar runt till exempel omvårdnad, tekniska hjälpmedel, epidemiologi, prevention, diagnostik, cellulära mekanismer, målmolekyler och läkemedelskandidater. Alzheimerforskarna vid KI samlas under Centrum för Alzheimerforskning (CAR) som har sin hemvist vid NVS. Här ordnas bland annat seminarier och nationella möten vilket skapar möjligheter för nya forskningssamarbeten.

Att Sverige har en ledande roll internationellt inom Alzheimerforskningen märktes tydligt på konferensen i november, där två av fyra Keynote-speakers kom från Sverige. Våra kollegor i Göteborg och Lund är världsledande inom biokemiska biomarkörer. Det som är unikt för KI är kunskap om prevention, hjärnavbildning och bakomliggande cellulära mekanismer. Vi är bra och kan bli ännu bättre. Återigen: tro på din idé, arbeta fokuserat och samarbeta strategiskt.

Det är värt det!

*FDA=U.S. Food and Drug Administration (USA:s livsmedels-och läkemedelsmyndighet)

It’s worth it!

A new drug for the treatment of Alzheimer’s disease is on its way to the market. It is long awaited. It all started with a discovery that Professor Lars Lannfeldt and his research group, then with laboratories at KI and Novum, made when they analyzed a special form of amyloid-Β peptide (AΒ). AΒ is a part (=peptide) that is cut out of a larger protein and forms amyloid plaques in the brain, which is believed to lead to Alzheimer’s disease. It turned out that this special AΒ (with the Arctic mutation) stuck together in a different way than normal AΒ and the research team developed antibodies that bind to this special form of AΒ. And on that road, it is. Now 25 years later and after very persistent work both in academia and industry, a new drug is on its way to being approved by the FDA*. It is so far called Lecanemab and is an antibody that can be given in the early stages of Alzheimer’s disease, it removes the plaques and slows down the deterioration of cognition. It is not the case that the patient becomes completely healthy again, but the course of the disease changes. We who do research in the field, patients and relatives are filled with hope that it is possible to influence the disease. There are side effects as with all medicines and we will need to diagnose and examine the patients carefully before they can receive the medicine. We will also need to develop other types of drugs that, for example, affect inflammation, autophagy, and mitochondrial function and that can be given in combination with antibodies against amyloid plaques to be able to affect the various stages of the disease. The fact is that about 75% of the drug candidates that are now in clinical trials target other molecules than AΒ/amyloid plaques and tau (a protein that form tangles in nerve cells).

I was in San Francisco at the end of November at the conference where the results of the large phase 3 study with Lecanemab were presented. You could feel the atmosphere in the large hall where upwards of 2,000 people listened intently to the results. So many times, we have heard negative news from various clinical trials, but now: it looks good! Hats off to Lars Lannfeldt and his colleagues at KI, Uppsala University, and the company he started. You show it’s worth it! It is worth believing in your idea, doing focused research, betting everything, collaborating and not giving up.

NVS has conducted research on Alzheimer’s disease since the 1980s, when Professor Bengt Winblad came to Huddinge Hospital and began to build up the geriatric clinic in parallel with clinical and experimental research. The breadth of this research is impressive and covers issues around, for example, nursing, technical aids, epidemiology, prevention, diagnostics, cellular mechanisms, target molecules and drug candidates. The Alzheimer researchers at KI gather under the Center for Alzheimer Research (CAR), which is based at NVS. Among other things, seminars and national meetings are organized here, which creates opportunities for new research collaborations.

That Sweden has a leading role internationally in Alzheimer’s research was clearly seen at the conference in November, where two out of four Keynote speakers came from Sweden. Our colleagues in Gothenburg and Lund are world leaders in biochemical biomarkers. What is unique to KI is knowledge of prevention, brain imaging and underlying cellular mechanisms. We are good and can be even better. Again: believe in your idea, work focused and collaborate strategically.

It’s worth it!

*FDA=U.S. Food and Drug Administration

0 comments

Related posts

Head of Department Maria Ankarcrona

Categories